2024年12月10日，协和建昊邀请北京中医药大学孙建宁教授作了题为《基于临床用药特点的中药新药药效研究思路与方法》的专题讲座。协和建昊的职工线上线下共同学习了中药新药研发的理论与实践。

报告主要内容

一、以临床为导向的中药新药研究

孙教授强调，中药新药研发需立足于临床价值，并提出以下核心原则：

1.突出临床需求：以满足未被充分解决的医疗需求为目标，注重疗效独特性、患者获益和治疗安全性。

2.多层次疗效评价：结合中医整体观，评估中药在疾病痊愈、症状改善、功能恢复等方面的独特疗效，包括增效减毒、改善患者生活质量等。

3.跨学科整合：通过中医理论与现代医学技术相结合，建立精准的动物模型和评价体系，确保中药疗效的科学性和临床转化潜力。

孙教授特别指出，中药新药研发需要针对疾病的不同阶段（如急性期、恢复期等）制定精准的评价指标。例如在心脑血管疾病中，中药的作用不仅体现在抗炎抗氧化，还包括血管扩张、神经功能修复等多重机制的协同作用。

二、基于中药特点的药效研究思路与技术方法

针对中药复方多成分、多靶点的特点，孙教授详细阐述了药效研究的创新思路与技术路径：

1.立项依据的科学性

中医理论支持：结合原适应症的临床应用经验和现代文献研究，明确研发的必要性与合理性。

基础研究支撑：通过动物实验与组学技术探索复方的作用机制，为新药开发提供实验依据。

2．药效研究的技术方法

模型选择与指标匹配：针对具体疾病选择适配的动物模型和生物学指标。例如，在缺血性脑卒中的研究中，运用脑血流量监测、神经功能行为学实验及分子水平分析，全面揭示药物的多维作用。

证候研究与方证适配：加强中医证候与现代生物标志物的关联性研究，通过整合证候模型与疾病模型，揭示中药方剂的适用性与科学内涵。

3.先进技术的引入

组学与网络药理学：利用蛋白组学、代谢组学和网络药理学，阐明中药复方的关键靶点及其多维协同作用。

动态评价技术：如微循环荧光显微观察、血流动力学分析等，评估药物对心脑血管疾病的动态保护效果。

三、毒理学研究需重视的环节

毒理学研究是新药研发中不可或缺的一环，孙教授特别指出以下关键点：

1.新药的安全性评价

儿童用药需重点关注，使用幼年动物模型进行实验，研究生长发育相关毒性和药效特点。

提出安全剂量与临床使用剂量的合理比值，确保药物在临床中的应用安全。

2.研究样品的质量管理

要求从源头到毒理实验全过程的样品溯源，包括原料药材、制备工艺、质量标准及稳定性等详细信息。

3.毒理学报告的科学性

对毒性实验中的显著性差异结果进行深入分析，结合实验室本底数据，确保结果解释的科学性和可信度。

总结与展望

孙教授指出，中药新药研发不仅需要继承中医药的理论精髓，更需要大胆创新，结合现代科学技术探索新思路。她强调：

在立项、药效与毒理研究中需始终关注临床实际需求，以患者获益为核心。

在研究设计中，应系统整合多学科技术手段，挖掘中药复方的潜力，推动成果转化。

中药现代化是中医药国际化的必经之路，未来需进一步加强中西医结合研究，实现中药新药在国际市场的突破。

本次报告内容丰富、案例详实，为中药新药研发提供了清晰的思路和科学的指引。

主讲嘉宾简介

孙建宁教授是我国中药药理学领域的知名专家，曾担任原国家中医药管理局“中药药理学”重点学科带头人，并连任第九至十一届国家药典委员会委员。荣获全国优秀教师、北京市优秀教师等称号，享受国务院政府特殊津贴。作为北京市优秀博士学位论文指导教师，孙教授长期致力于中药药理学的研究，积极参与北京生理科学会、北京药理学会、世界中医药联合会等多个专业委员会的工作。